De la enfermedad a la curación

Las enfermedades raras o poco frecuentes son aquellas que tienen una baja incidencia en la población. Hoy en día se conocen unos siete mil tipos diferentes de enfermedades raras que afectan al 7 % de la población mundial; en España hay más de tres millones de personas con este tipo de enfermedades. El tiempo medio que pasa entre la aparición de los primeros síntomas hasta el diagnóstico es de cinco años, y cada vez toma más relevancia el diagnóstico genético. Existen puntos claves en el desarrollo de fármacos para estas enfermedades: la investigación académica, la inversión de las compañías farmacéuticas, los organismos reguladores y el papel que juegan los pacientes de este tipo de enfermedades.

El curso está dirigido a abordar globalmente el proceso que sigue una enfermedad rara desde que se identifica hasta la obtención de un medicamento huérfano.