El fármaco que aspira a bloquear la ELA se usa por primera vez en el Hospital de Salamanca

Fecha

20/11/2021

Medio

La Gaceta de Salamanca

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El Hospital de Salamanca aplicó este viernes, por primera vez, el único tratamiento existente contra la ELA (Esclerosis Lateral Amiotrófica) que aspira a paralizar por completo la enfermedad. Se trata del segundo paciente en toda España que ya ha recibido este fármaco -autorizado para uso compasivo- y que tendrá que seguir recibiéndolo una vez al mes durante toda su vida.

Lo administramos pinchando al paciente en la espalda, de la misma manera que se pone la anestesia epidural a las mujeres. Tiene que ser así para que el fármaco pueda pasar a la zona donde están las neuronas. Es verdad que es un tratamiento de por vida y que habrá que hacerlo todos los meses, pero sin duda merece la pena”, expresa la responsable de la Unidad de ELA del Hospital de Salamanca, María Dolores Calabria.

La neuróloga explica que solo son candidatos a este tratamiento “los enfermos que tengan ELA genética -existe otra ELA no genética- y, además, con una mutación determinada en el gen SOD1”, lo que reduce considerablemente el número de enfermos que se pueden beneficiar. “La ELA genética solo supone el 20% del total, pero dentro de la ELA genética esta mutación supone el mayor porcentaje”, señalan.

Sirva como ejemplo que de los 50 pacientes con ELA que actualmente está tratando el Hospital de Salamanca, solo uno de ellos ha resultado candidato después de someterse a pruebas de secuenciación genética para adivinar cuál es el gen que está causando su enfermedad. Se trata de un varón al que se infundió el producto a media mañana en el Hospital de Día y bajo la supervisión, también, del equipo de Neumología.

La forma en la que actúa este fármaco (un oligonúcleo antisentido) es “bloqueando la expresión de ese gen que produce toxicidad y hace que se degeneren las motoneuronas”.

A diferencia de otros productos que pueden ralentizar la enfermedad o aliviar los síntomas, “esta es la primera vez que tenemos algo que modifique realmente el curso de la enfermedad”, enfatiza la responsable de la Unidad de ELA.

Según los estudios realizados previamente, la máxima efectividad del tratamiento se alcanzaría a las 12 semanas del primer ‘pinchazo’. A partir de ese momento se podría plantear la posibilidad de recuperar parte de las facultades perdidas. El fármaco no sana ni recupera, tan solo frena la evolución, pero las especialistas del Hospital de Salamanca puntualizan que “existe la plasticidad neuronal y con trabajo de rehabilitación, dependiendo del estadio del enfermo, se podría recuperar algo”.

El equipo formado por María Dolores Calabria, Karen López (residente de Neurofisiología), Maxi Santa Martina (enfermera gestora de casos) y Ana Sánchez (neuróloga) coinciden en señalar que “se trata de una enorme puerta abierta a la esperanza que, además de evitar el desenlace de muchos pacientes, puede marcar también el camino a seguir frente a otras mutaciones”. De hecho, “existen otros ensayos aunque en fase 1 para otra mutación del gen C9orf72, que es también de las más frecuentes y de la que tenemos más pacientes en Salamanca”, informa María Dolores Calabria, que tiene claro que “este es el futuro de la medicina” y confía en que se abran vías de solución para aquellos tipos de ELA no genética en los que se desconoce el causante de la enfermedad.

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