El Congreso internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades raras pretende ser el marco propicio para que investigadores, representantes de las administraciones, profesionales sanitarios y pacientes pongan en común los esfuerzos para dar el paso decisivo que consiga poner en primera plana y avanzar en la lista de prioridades a las raras patologías y a las personas que viven con ellas.