Estimar el impacto económico (costes directos e indirectos) y la calidad de vida relacionada con la salud en pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne, Epidermolisis Bullosa, Esclerodermia, Fibrosis Quística, Hemofilia, Histiocitosis, Síndrome de Prader-Willi y Síndrome X Frágil.
Resumen recogido de la publicación